Ciudad de Buenos Aires, julio de 2025
Un estudio clínico de fase inicial presentado en julio de 2025 ha revelado que la combinación de un inhibidor de menina con la terapia estándar de azacitidina y venetoclax logra una tasa de remisión completa superior al 90 % en pacientes adultos mayores recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA). Los investigadores del UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center y otros 11 centros médicos destacaron que la adición del nuevo compuesto, revumenib, elevó significativamente la profundidad de la respuesta al tratamiento, incluso en subgrupos con mutaciones genéticas adversas.

El ensayo, que reclutó 43 participantes, evaluó la seguridad y eficacia de esta tríada terapéutica: la combinación logró una remisión completa en más del 90 % de los casos, con una reducción considerable de la enfermedad mínima residual, un factor clave para prevenir recaídas. La tolerancia al tratamiento fue favorable, sin toxicidades inesperadas, lo que sugiere su potencial viabilidad en poblaciones frágiles.
Estos resultados se suman a datos previos similares, como el uso de revumenib con azacitidina y venetoclax en leucemia con mutaciones específicas como KMT2A o NPM1, que también mostraron una importante actividad antileucémica en estudios fase 1b. Además, la combinación de venetoclax con azacitidina es ya ampliamente respaldada por ensayos anteriores que reportaron reducción del riesgo de muerte y aumento en la supervivencia global comparado con solo azacitidina.

Los hemato-oncólogos consultados destacan que agregar un agente dirigido como revumenib podría marcar un cambio paradigmático en el tratamiento inicial de la LMA, especialmente para quienes no son candidatos a quimioterapia intensiva. Según la investigadora principal, el enfoque podría “establecer un nuevo estándar” al potenciar la respuesta precoz y reducir la carga tumoral de forma más segura.
Este avance se enmarca en una tendencia creciente hacia terapias combinadas de precisión. Por ejemplo, en Reino Unido, el ensayo FLAIR demostró que la combinación de ibrutinib y venetoclax en leucemia linfocítica crónica alcanzó un 94 % de pacientes sin progresión a cinco años, frente al 79 % con monoterapia. Estos resultados refuerzan la idea de que las combinaciones dirigidas representan el futuro del tratamiento de las leucemias.

No obstante, los especialistas advierten que aún es necesario confirmar estos hallazgos con estudios de fase 3, evaluar la tolerancia a largo plazo y estandarizar indicadores como la remisión molecular. También subrayan la urgencia de asegurar acceso equitativo —especialmente en países de ingresos medios— y preparar protocolos para su integración en lineamientos terapéuticos.
En definitiva, la incorporación de revumenib al régimen de azacitidina y venetoclax representa un avance significativo en la lucha contra la LMA. Si los próximos ensayos confirman su eficacia y seguridad, esta estrategia podría redefinir el paradigma terapéutico, ofreciendo a pacientes adultos una opción más potente, personalizada y menos tóxica.
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